【2022新书】药物开发中的数据科学、人工智能和机器学习

来源：专知
本文为书籍介绍，建议阅读5分钟
本书旨在提供大数据、人工智能和ML在整个药物研发领域的新兴应用的单一信息来源，并建立一个强大的数据科学组织，推动药物发现、开发和交付的新方法。

大数据、人工智能(AI)和机器学习(ML)的融合导致了创新药物开发和医疗健康提供的范式转变。为了充分利用这些技术进步，必须系统地利用来自不同来源的数据，并利用数字技术和先进的分析技术，以实现数据驱动的决策。数据科学正处于引领这种变革性变革的独特机会时刻。数据科学、人工智能和药物开发中的机器学习旨在成为单一的信息来源，涵盖了药物研发领域的变化、大数据、人工智能和药物开发中的ML的新兴应用，以及建立强大的数据科学组织以推动生物制药数字化转型的广泛主题。

• 全面回顾了大数据、人工智能和机器学习在整个药物研发领域的应用所面临的挑战和机遇

  
  

• 讨论在药物审查和批准中利用大数据和高级分析的监管发展

  
  

• 为数据科学组织构建提供平衡的方法

  
  

• 为药物开发生命周期中的一系列问题提供人工智能驱动的解决方案的现实例子

  
  

• 为每个问题提供足够的背景，并提供解决方案的详细描述，适合具有有限数据科学专业知识的从业者

近年来，生物制药行业面临着日益增长的生产力挑战。虽然在生物医学研究领域有很多创新，为发现、治疗、预防严重疾病创造了大量机会，但在早期研究中被认为有希望的候选药物在临床开发后期失败的比例很高。虽然整体研发支出飙升至不可持续的水平，但新药批准数量却大幅下降。由于专利到期，以及来自仿制药和生物仿制药生产商的竞争，许多依赖重磅药品来实现收入增长的公司陷入困境。与此同时，医疗支出的增长导致支付方和政策制定者越来越多地要求证明医疗产品的价值，以证明支付的合理性。为了取得成功，制药公司不仅需要提高药物靶点发现和临床试验的效率，还需要利用真实数据(RWD)影响患者、处方者、支付者和监管决策，以确保更好的患者结果、加速审批和更大的市场准入。

来自不同来源的数据汇集，如基因组图谱、随机对照试验(RCTs)、电子健康记录(EHRs)、医疗索赔、产品和疾病登记、患者报告结果(PROs)、健康监测设备、人工智能(AI)和机器学习(ML)为制药公司提供了大量机会，将药物研发转变为更高效和数据驱动的模型，并实现以患者为中心的新药物开发范式。值得注意的是，在药物发现方面，生物数据的数量、种类和可及性的增加挑战了理解疾病基础的传统分析方法。如果利用得当，这些数据将提供有价值的见解，并将有助于加速药物发现。其中的关键是利用数据科学、AI和ML的进展。AI驱动的方法，如ML和深度学习，在药物发现方面取得了重大进展，包括生物活性预测、从头分子设计、合成预测以及组学和成像数据分析。人工智能技术的持续进步将进一步使定制自动化解决方案成为可能，以解决与药物发现相关的各种具体问题。这种应用不仅有可能缩短药物开发时间，而且还会产生更安全、更有效的治疗方法。

由于越来越严格的监管，越来越重视患者安全，以及同行公司之间日益激烈的竞争，临床开发变得越来越昂贵和竞争激烈。结合RWD, AI和ML可以通过优化研究设计、简化临床操作、提高临床数据质量来提高临床试验效率。人工智能和ML技术支持的分析可以用于选择可能对新疗法有反应的患者，或识别那些可能提前退出研究的患者。此外，在单臂研究中，可以使用RWD合成控制臂。此外，人工智能技术有潜力改善临床试验的规划和执行，包括数据驱动设计，以减少临床试验方案修改，通过分析识别合格的患者，加快患者招募，选择快速登记地点，以及基于风险的监测，以减轻数据质量问题。所有这些都可以缩短临床试验的持续时间，提高临床试验成功的可能性。

作为以患者为中心的药物开发的关键驱动因素，数据科学、AI和ML在数据驱动的决策中发挥着关键作用，涉及药物的相对利益及其在现实环境中的使用，帮助医生/患者在护理点做出明智的决定，了解治疗模式和依从性，获得竞争对手的信息，并针对服务不足的患者群体。从产品生命周期管理的角度来看，从RWD收集到的有效见解带来了付款人的价值主张、比较有效性、价格优化、供应链和库存管理，并发现了潜在的新迹象。即使是失败的药物，数据科学、人工智能和ML方法的应用也可能导致药物的重新利用，并帮助发现可能从药物中受益的患者群体。药品生产是一个复杂的过程，尤其是生物制品。它也很贵。提高生产效率是提高毛利率最有效的方法之一。现代采样技术、新的传感器技术和分析仪可以生成制造过程的复杂数据，需要特殊的分析技术来提取有用的信息内容。人工智能的价值在于，它能够筛选复杂的数据，在制造过程失控之前预测质量问题，并实现人工过程的自动化。这通常会导致稳健的制造工艺设计、产品缺陷率的降低、质量控制的加强、产能的增加和流程的简化。近年来，人工智能还在药品制造的各个方面取得了重大进展，包括工艺设计、质量控制、减少浪费、供应链和库存管理，以及生产线部件的故障预测。

本书旨在提供大数据、人工智能和ML在整个药物研发领域的新兴应用的单一信息来源，并建立一个强大的数据科学组织，推动药物发现、开发和交付的新方法。本书的贡献者是经验丰富的药学从业者，提供了广泛的AI应用和数据科学组织构建的第一手经验。本书共13章。每一章都以本章中阐述的具体主题的总结开始，然后讨论挑战、机遇和技术驱动的制药创新。